Malattie rare, la storia della piccola Isabel: dalla diagnosi alla speranza di un futuro migliore

Isabel soffre di una malattia neurologica genetica rara caratterizzata dalla mancata o errata produzione della proteina CDKL5

Le prime crisi epilettiche di Isabel compaiono intorno ai primi 40 giorni di vita, a causa della sua malattia rara. Ma mamma Valentina, papà Daniele e sua sorella Iris sono sempre al suo fianco e hanno imparato, grazie a lei, il vero senso della vita. Isabel è una bellissima bambina nata nel 2021, e fin dal giorno della sua nascita sorride al mondo con lo sguardo curioso di chi è felice di scoprire la vita. Quando arriva in famiglia, a desiderarla, aspettarla e accoglierla ci sono mamma Valentina, papà Daniele e la sua sorellina maggiore Iris, che oggi ha 4 anni. A tutti loro, Isabel mostra subito il suo carattere dolce, affettuoso e tranquillo, e si lascia amare e coccolare riempiendo la casa di luce con i suoi occhioni accesi e azzurri. – A raccontare la sua storia, la Fondazione Telethon.

Quando la bimba ha solo 40 giorni però, i genitori si rendono conto che qualcosa non va. Isabel manifesta delle clonie, contrazioni muscolari con movimenti scattosi e anomali, a cui reagisce con urla e pianto. A preoccupare Valentina è anche la frequenza di quegli episodi, così decide di fare dei video che mostra alla pediatra, la quale immediatamente consiglia di rivolgersi ad un centro specializzato. Valentina e suo marito portano Isabel all’Istituto Meyer di Firenze, dove la bimba viene visitata e sottoposta a tutte le possibili indagini genetiche. Nonostante si sospetti una possibile patologia, per avere conferme e riscontri bisogna però aspettare i risultati dei test genetici, con tempi che vanno dai 6 mesi ad un anno.

“Quando tremi perché non sai cos’ha tua figlia – dice Valentina – conti i giorni in attesa dei risultati. Aspettare vuol dire stare in apnea per tutto il tempo. Era così che ci sentivamo, e sfido chiunque a stare in apnea per un lungo, lunghissimo anno”. Valentina e suo marito non riescono ad aspettare, e così eseguono indagini genetiche presso un laboratorio specializzato privato. Il referto arriva in tre settimane, e sarà poi confermato dallo stesso Meyer di Firenze. Ad Isabel viene diagnosticata la CDKL5, una malattia neurologica genetica rara caratterizzata dalla mancata o errata produzione della proteina CDKL5. Questo comporta il non completo sviluppo neuronale, con conseguente assenza di linguaggio, stereotipie delle mani, ipotonia degli arti superiori e del tronco, difficoltà ad apprendere abilità semplici, assenza di interesse verso oggetti, suoni e persone, crisi epilettiche e farmacoresistenza.

Davanti a quella diagnosi Valentina e suo marito sono frastornati, ma anche costretti a reagire in fretta per poter aiutare e supportare Isabel. “Per me quello è stato il giorno zero. Siamo dovuti rinascere una seconda volta e, questa volta, è stata Isabel ad insegnarci cos’è la vita e a non dare niente per scontato. Non mi sarei mai immaginata di dover affrontare una situazione del genere. Fino a quando non la vivi sulla tua pelle, non entri in empatia con chi affronta una malattia genetica rara”. Valentina, mamma di Isabel.

I medici spiegano ogni cosa ai genitori di Isabel: dicono loro che la malattia viene ad oggi considerata non ereditaria e le mutazioni insorgono de novo nel paziente; inoltre, i bambini con CDKL5 non sono epilettici, ma l’epilessia è un sintomo di questa patologia che Isabel, fortunatamente, manifesta in forma lieve.

“Anche se Isabel ha una forma lieve – spiega Valentina – non sappiamo se parlerà, se riuscirà a camminare, come evolverà la malattia. Ogni giorno aspettiamo una telefonata per sentirci dire “abbiamo trovato la cura”, e quello sarà il giorno più bello della nostra vita”.

L’importanza della Ricerca

“A questo è chiamata Fondazione Telethon, a portare avanti la ricerca scientifica per le tante famiglie e i tanti bambini che ogni giorno convivono con una malattia genetica rara, fiduciosi in un futuro fatto di nuove cure e terapie possibili. Ed è questo il traguardo che anche Isabel e la sua famiglia aspettano. Per raggiungerlo abbiamo bisogno anche di te”. – Così dalla Fondazione invitano a donare per la Ricerca.

Oggi la bimba ha 16 mesi, riesce a sedersi, a giocare, e anche se lievemente in ritardo ha raggiunto il traguardo della manipolazione. Fa tanta psicomotricità, e nonostante la terapia, continua ad avere degli spasmi che arrivano sempre mentre dorme, sia di giorno che di notte. “Isabel se ne accorge – racconta Valentina – si sveglia, ti guarda, spalanca gli occhi e poi inizia la crisi. Ogni volta un colpo al cuore, e ti chiedi perché, ma perché, ma poi, quando passa, lei ti sorride come a dirti “mamma, tutto a posto…”

Oltre la mamma e il papà, ad accudire e proteggere la piccola di casa, c’è anche Iris, la sua sorellina maggiore, a cui le crisi di Isabel non sono passate inosservate, e nonostante abbia solo 4 anni, sa già essere grande. “Quando la sente piangere – racconta Valentina – mi avvisa e dice “mamma, Isabel ha una crisi, corri…!” Ogni sera, quando andiamo a dormire mi chiede “mamma, quando guarisce Isabel? Se le medicine fanno passare la bua, perché a Isabel la bua non passa?” Ed io le rispondo e le spiego che Telethon lavora per questo. -Fonte Fondazione Telethon.

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