Tag: fondazione telethon

Malattie rare, la storia del piccolo Giorgio: una diagnosi che cambia la sua vita e non solo

Una nuova sindrome che nel luglio del 2020 viene descritta per la prima volta sulla rivista scientifica internazionale Genetics in Medicine

Griseldi, da un’infanzia difficile a una vita «meravigliosa»: così i medici lo hanno salvato

La storia di un bambino arrivato in Italia dall'Albania per curare una malattia genetica rara. Salvato all'Istituto San Raffaele Telethon

Baby Mohamad, la storia del primo bambino al mondo salvato in Italia da una terapia genica

Il primo bambino a ricevere la terapia genica per la leucodistrofia metacromatica: un trattamento allora sperimentale, oggi diventato farmaco